Przełom w leczeniu nowotworów: terapia CAR-T zmienia oblicze onkologii

Wprowadzenie terapii CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy) do praktyki klinicznej uznaje się za jedno z najważniejszych odkryć medycznych ostatnich lat. Ta innowacyjna forma immunoterapii daje nadzieję pacjentom, dla których tradycyjne metody leczenia okazały się nieskuteczne.

Terapia CAR-T polega na modyfikacji genetycznej limfocytów T – komórek układu odpornościowego – tak, aby były zdolne do rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych. To indywidualnie dopasowane leczenie, które wykorzystuje komórki pobrane z krwi pacjenta, „przeprogramowuje” je w laboratorium, a następnie ponownie wprowadza do organizmu chorego. Tam rozpoczynają one celowany atak na komórki rakowe.

Pierwsze spektakularne sukcesy odnotowano w leczeniu opornych postaci ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci oraz chłoniaków nieziarniczych u dorosłych. W niektórych przypadkach udawało się osiągnąć całkowitą remisję, mimo że pacjenci wcześniej byli uznawani za nieuleczalnych.

W 2017 r. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą terapię CAR-T – lek Kymriah (tisagenlecleucel) firmy Novartis. Od tego czasu lista zatwierdzonych terapii CAR-T systematycznie się powiększa, a kolejne ośrodki badawcze na całym świecie – w tym w Europie i Polsce – rozwijają nowe wersje tej technologii.

Jak podaje Nature Reviews Clinical Oncology, pięcioletnia przeżywalność pacjentów leczonych terapią CAR-T w przypadku chłoniaków może sięgać nawet 40–50%, co jest bezprecedensowym wynikiem dla tej grupy chorych. Badania trwają również nad zastosowaniem tej metody w leczeniu guzów litych, takich jak rak płuca, jajnika czy trzustki – gdzie do tej pory CAR-T napotykała na więcej przeszkód.

Eksperci podkreślają, że choć terapia CAR-T niesie ogromny potencjał, nie jest pozbawiona ryzyk – m.in. zespołu uwalniania cytokin (CRS), czyli gwałtownej reakcji zapalnej, oraz neurotoksyczności. Dlatego leczenie to może być prowadzone tylko w wyspecjalizowanych ośrodkach z odpowiednim zapleczem.

Mimo to CAR-T to przełom, który wpisuje się w większy trend personalizacji medycyny – leczenia dopasowanego do pacjenta na poziomie komórkowym i genetycznym. Jak stwierdził prof. Carl June, jeden z pionierów tej technologii z University of Pennsylvania: „CAR-T to nie tylko terapia. To nowy paradygmat leczenia nowotworów, który zmienia wszystko”.